Asfotaza alfa jest lekiem stosowanym w leczeniu chorób genetycznych związanych z zaburzeniami metabolizmu fosforylazy kwaśnej. Wskazana jest w leczeniu mukopolisacharydozy typu VI (MPS VI), znanej również jako choroba Maroteaux-Lamy.
Dawkowanie
Dawkowanie asfotazy alfa zależy od wieku, wagi i stanu zdrowia pacjenta. Lek podawany jest w postaci wstrzyknięć podskórnych. Zazwyczaj dawka wynosi 2 mg/kg masy ciała, podawana co tydzień.
Przeciwskazania do stosowania
Asfotaza alfa jest przeciwwskazana u pacjentów uczulonych na substancję czynną lub którąkolwiek z substancji pomocniczych.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Przed rozpoczęciem leczenia asfotazą alfa należy dokładnie zbadać pacjenta pod kątem chorób serca i płuc oraz przeprowadzić badania laboratoryjne. Lek może wpływać na układ krążenia i oddechowy.
Interakcje z innymi substancjami czynnymi
Nie stwierdzono istotnych interakcji asfotazy alfa z innymi substancjami czynnymi.
Interakcje z alkoholem
Nie stwierdzono istotnych interakcji asfotazy alfa z alkoholem.
Wpływ na prowadzenie pojazdów
Asfotaza alfa nie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługę maszyn.
Inne rodzaje interakcji
Nie stwierdzono istotnych interakcji asfotazy alfa z innymi lekami.
Wpływ na ciążę
Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu asfotazy alfa na ciążę. Lek może być stosowany u kobiet w ciąży tylko wtedy, gdy korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla płodu.
Wpływ na laktację
Nie wiadomo, czy asfotaza alfa przenika do mleka matki. Należy zachować ostrożność podczas stosowania leku u kobiet karmiących piersią.
Wpływ na płodność
Nie stwierdzono wpływu asfotazy alfa na płodność.
Skutki uboczne
Najczęstszymi skutkami ubocznymi asfotazy alfa są bóle głowy, bóle brzucha, nudności i wymioty. Mogą również wystąpić reakcje alergiczne, takie jak wysypka, świąd i obrzęk.
Objawy przedawkowania
Nie stwierdzono przypadków przedawkowania asfotazy alfa.
Mechanizm działania
Asfotaza alfa jest rekombinowanym enzymem ludzkiej arylsulfatazy B, który katalizuje hydrolizę siarczanu dermatanu i chondroityny. Lek działa poprzez zmniejszenie ilości glikozaminoglikanów (GAG) w organizmie pacjenta z MPS VI.
Wchłanianie
Asfotaza alfa jest wchłaniana z miejsca podania, a maksymalne stężenie we krwi osiąga się po około 4 godzinach.
Dystrybucja
Asfotaza alfa dystrybuuje się w organizmie pacjenta, docierając do różnych tkanek i narządów.
Metabolizm
Asfotaza alfa jest metabolizowana w organizmie pacjenta.
Wydalanie
Asfotaza alfa jest wydalana z organizmu pacjenta, głównie przez nerki.
Podsumowanie
Asfotaza alfa jest lekiem stosowanym w leczeniu chorób genetycznych związanych z zaburzeniami metabolizmu fosforylazy kwaśnej. Lek działa poprzez zmniejszenie ilości glikozaminoglikanów (GAG) w organizmie pacjenta z MPS VI. Asfotaza alfa może powodować skutki uboczne, takie jak bóle głowy, bóle brzucha, nudności i wymioty. Lek jest wchłaniany z miejsca podania, dystrybuuje się w organizmie pacjenta i jest metabolizowany oraz wydalany z organizmu. Przed rozpoczęciem leczenia asfotazą alfa należy dokładnie zbadać pacjenta pod kątem chorób serca i płuc oraz przeprowadzić badania laboratoryjne. Lek może być stosowany u kobiet w ciąży tylko wtedy, gdy korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla płodu. Należy zachować ostrożność podczas stosowania leku u kobiet karmiących piersią.
