Sapropteryna to lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób genetycznych, takich jak fenyloketonuria (PKU). PKU to choroba, w której organizm nie jest w stanie przetwarzać aminokwasu fenyloalaniny, co prowadzi do jej gromadzenia się w organizmie i powoduje uszkodzenia mózgu.
Dawkowanie
Dawkowanie sapropteryny zależy od wieku i wagi pacjenta oraz od stopnia nasilenia choroby. Zazwyczaj dawka wynosi od 10 do 20 mg/kg masy ciała na dobę i podawana jest doustnie w jednej lub dwóch dawkach.
Przeciwskazania do stosowania
Sapropteryna jest przeciwwskazana u pacjentów uczulonych na sapropterynę lub którzy mają nietolerancję galaktozy.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Przed rozpoczęciem leczenia sapropteryną należy wykluczyć inne przyczyny objawów klinicznych. W trakcie leczenia należy monitorować poziom fenyloalaniny we krwi i dostosowywać dawkę leku w zależności od wyników badań.
Interakcje z innymi substancjami czynnymi
Nie stwierdzono istotnych interakcji sapropteryny z innymi lekami.
Interakcje z alkoholem
Nie stwierdzono istotnych interakcji sapropteryny z alkoholem.
Wpływ na prowadzenie pojazdów
Nie stwierdzono wpływu sapropteryny na zdolność prowadzenia pojazdów.
Inne rodzaje interakcji
Nie stwierdzono innych istotnych interakcji sapropteryny.
Wpływ na ciążę
Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu sapropteryny na ciążę. Należy unikać stosowania leku w ciąży, chyba że korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla płodu.
Wpływ na laktację
Nie wiadomo, czy sapropteryna wydzielana jest do mleka matki. Należy unikać stosowania leku w okresie karmienia piersią, chyba że korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla dziecka.
Wpływ na płodność
Nie stwierdzono wpływu sapropteryny na płodność.
Skutki uboczne
Najczęstszymi skutkami ubocznymi sapropteryny są bóle brzucha, biegunka, wymioty, gorączka, bóle głowy, osłabienie i reakcje alergiczne.
Objawy przedawkowania
Nie stwierdzono objawów przedawkowania sapropteryny.
Mechanizm działania
Sapropteryna jest syntetycznym analogiem tetrahydrobiopteryny (BH4), która jest niezbędna do produkcji neuroprzekaźników, takich jak dopamina, noradrenalina i serotonina. W przypadku PKU organizm nie jest w stanie przetwarzać fenyloalaniny na tyrozynę, co prowadzi do niedoboru BH4 i zaburzeń w produkcji neuroprzekaźników. Sapropteryna działa poprzez zwiększenie dostępności BH4, co umożliwia produkcję neuroprzekaźników i poprawia funkcjonowanie układu nerwowego.
Wchłanianie
Sapropteryna jest dobrze wchłaniana z przewodu pokarmowego.
Dystrybucja
Sapropteryna jest szybko dystrybuowana do tkanek.
Metabolizm
Sapropteryna jest metabolizowana w wątrobie.
Wydalanie
Sapropteryna jest wydalana z moczem.
Podsumowanie
Sapropteryna jest lekiem stosowanym w leczeniu fenyloketonurii. Lek działa poprzez zwiększenie dostępności BH4, co umożliwia produkcję neuroprzekaźników i poprawia funkcjonowanie układu nerwowego. Najczęstszymi skutkami ubocznymi sapropteryny są bóle brzucha, biegunka, wymioty, gorączka, bóle głowy, osłabienie i reakcje alergiczne. Przed rozpoczęciem leczenia należy wykluczyć inne przyczyny objawów klinicznych i monitorować poziom fenyloalaniny we krwi. Lek jest przeciwwskazany u pacjentów uczulonych na sapropterynę lub którzy mają nietolerancję galaktozy. Należy unikać stosowania leku w ciąży i okresie karmienia piersią, chyba że korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla płodu lub dziecka. Nie stwierdzono istotnych interakcji sapropteryny z innymi lekami ani z alkoholem. Nie stwierdzono objawów przedawkowania sapropteryny.
