Cerliponaza alfa jest stosowana w leczeniu choroby Pompego u pacjentów w wieku od 1 miesiąca do dorosłych. Choroba Pompego jest rzadką chorobą genetyczną, która powoduje niedobór enzymu alfa-glukozydazy kwaśnej, co prowadzi do gromadzenia się glikogenu w mięśniach i narządach wewnętrznych.
Dawkowanie
Dawkowanie cerliponazy alfa zależy od wieku i wagi pacjenta oraz stopnia zaawansowania choroby. Lek podawany jest w postaci wlewu dożylnego przez okres 4 godzin. Dawkowanie i częstotliwość podawania ustala lekarz.
Przeciwskazania do stosowania
Cerliponaza alfa jest przeciwwskazana u pacjentów uczulonych na substancję czynną lub którąkolwiek z substancji pomocniczych.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Przed rozpoczęciem leczenia cerliponazą alfa należy wykluczyć obecność chorób serca, wątroby i nerek. W trakcie leczenia należy monitorować czynność serca, wątroby i nerek.
Interakcje z innymi substancjami czynnymi
Nie stwierdzono istotnych interakcji cerliponazy alfa z innymi lekami.
Interakcje z alkoholem
Nie stwierdzono istotnych interakcji cerliponazy alfa z alkoholem.
Wpływ na prowadzenie pojazdów
Cerliponaza alfa nie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługę maszyn.
Inne rodzaje interakcji
Nie stwierdzono istotnych interakcji cerliponazy alfa z innymi substancjami.
Wpływ na ciążę
Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu cerliponazy alfa na ciążę. Lek może być stosowany u kobiet w ciąży tylko wtedy, gdy korzyść dla matki przeważa nad potencjalnym ryzykiem dla płodu.
Wpływ na laktację
Nie wiadomo, czy cerliponaza alfa przenika do mleka kobiecego. Należy podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub zaprzestaniu leczenia, biorąc pod uwagę korzyści dla matki i ryzyko dla dziecka.
Wpływ na płodność
Nie stwierdzono wpływu cerliponazy alfa na płodność.
Skutki uboczne
Najczęstsze skutki uboczne cerliponazy alfa to reakcje związane z podaniem dożylnym, takie jak ból w miejscu wstrzyknięcia, gorączka, dreszcze, nudności i wymioty. Mogą wystąpić również reakcje alergiczne, takie jak wysypka, świąd i obrzęk.
Objawy przedawkowania
Nie stwierdzono przypadków przedawkowania cerliponazy alfa.
Mechanizm działania
Cerliponaza alfa jest rekombinowaną ludzką formą enzymu alfa-glukozydazy kwaśnej, który jest niedobór u pacjentów z chorobą Pompego. Lek działa poprzez rozkładanie glikogenu w mięśniach i narządach wewnętrznych.
Wchłanianie
Cerliponaza alfa jest podawana dożylnie i wchłania się szybko i całkowicie.
Dystrybucja
Nie stwierdzono istotnych informacji na temat dystrybucji cerliponazy alfa.
Metabolizm
Nie stwierdzono istotnych informacji na temat metabolizmu cerliponazy alfa.
Wydalanie
Nie stwierdzono istotnych informacji na temat wydalania cerliponazy alfa.
Podsumowanie
Cerliponaza alfa jest stosowana w leczeniu choroby Pompego u pacjentów w wieku od 1 miesiąca do dorosłych. Lek działa poprzez rozkładanie glikogenu w mięśniach i narządach wewnętrznych. Najczęstsze skutki uboczne to reakcje związane z podaniem dożylnym, takie jak ból w miejscu wstrzyknięcia, gorączka, dreszcze, nudności i wymioty. Cerliponaza alfa nie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługę maszyn. Przed rozpoczęciem leczenia należy wykluczyć obecność chorób serca, wątroby i nerek, a w trakcie leczenia należy monitorować czynność serca, wątroby i nerek. Lek może być stosowany u kobiet w ciąży tylko wtedy, gdy korzyść dla matki przeważa nad potencjalnym ryzykiem dla płodu. Należy podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub zaprzestaniu leczenia, biorąc pod uwagę korzyści dla matki i ryzyko dla dziecka. Nie stwierdzono przypadków przedawkowania cerliponazy alfa. Nie stwierdzono istotnych interakcji cerliponazy alfa z innymi lekami ani z alkoholem.
